I sarcomi sono tumori rari che rappresentano solo il 10% di tutte le neoplasie pediatriche e costituiscono la malattia più aggressiva tra bambini e adolescenti. Sebbene siano stati compiuti progressi con nuove strategie terapeutiche sperimentali, il tasso di sopravvivenza a 5 anni rimane inferiore al 30%.
Il trattamento di pazienti giovani con sarcomi avanzati o recidivanti/refrattari rimane pertanto una sfida importante. Il laboratorio Centro Trapianti Cellule Staminali e Terapia Cellulare dell'Ospedale Infantile Regina Margherita diretto dalla prof.ssa Franca Fagioli da anni lavora al fine di identificare nuovi approcci terapici terapeutici per questa patologia tumorale ancora incurabile, portando avanti studi preclinici e clinici con prodotti di terapia cellulare e protocolli sperimentali.
Il progetto "Ricerca di nuovi approcci terapeutici nel trattamento dei sarcomi ossei" di Fondazione FORMA
Attraverso alcuni studi, il laboratorio Centro Trapianti Cellule Staminali e Terapia Cellulare ha individuato come le cellule staminali mesenchimali (CSM) abbiano la capacità di resistere ad alte dosi di chemioterapia e sono dotate di una particolare capacità di inglobare alcuni tipi di chemioterapici al loro interno e di rilasciare poi microvescicole contenenti il farmaco.
Tali microvescicole sono dotate di trofismo tumorale: sono cioè in grado di raggiungere il tumore e rilasciare lì il chemioterapico. Il sistema di rilascio del farmaco mediato dalle CSM può avere vantaggi significativi rispetto alla somministrazione sistemica di farmaci chemioterapici, perché le microvescicole sono in grado di migrare verso microambienti infiammatori e accumularsi nel sito del tumore senza effetti citotossici sistemici per il paziente.
Un nuovo sistema di rilascio del farmaco basato su microvescicole biologiche caricate da chemioterapici, facilmente conservabile e standardizzato, permetterà:
- di offrire un nuovo approccio terapeutico ai pazienti con diagnosi infausta;
- di sviluppare un nuovo sistema di cura con bassi effetti sistemici citotossici, che potrebbe potenzialmente migliorare la qualità della vita nei bambini e nei giovani adulti;
- di essere applicato come terapia adiuvante con altri trattamenti, come chirurgia e radioterapia o per curare le recidive polmonari.
I beneficiari
Pur essendo tumori rari, i sarcomi rappresentano la malattia più aggressiva tra bambini e adolescenti.
Un nuovo sistema basato su microvescicole biologiche caricate da chemioterapici sarà identificato come nuovo prodotto biologico farmaceutico stabile, facilmente conservabile e standardizzato per il trattamento di questi pazienti con sarcoma, portando beneficio ad ognuno di loro.
Nome del progetto: Ricerca di nuovi approcci terapeutici nel trattamento dei sarcomi ossei
Organizzazione proponente: Fondazione FORMA Onlus
Area di intervento: Salute & Welfare