I clinici non posseggono attualmente utili marker in grado di guidarli all’interno della diagnosi differenziale di questo quadro clinico e contemporaneamente non esistono strumenti in grado di stratificare precocemente i soggetti dal punto di vista della risposta terapeutica, del rischio di recidiva o del rischio di cronicizzazione del quadro.
La PTI cronica si inserisce in un complesso di patologie autoimmuni che necessitano di diagnosi differenziale per poter essere gestite nel miglior modo possibile.
Attualmente l'approccio terapeutico è necessariamente 'empirico' non essendoci marcatori propri di tale malattia. L'evidenziazione di tali marcatori permette di indirizzare 'subito' i soggetti al trattamento individualizzato in un contesto che avvicina l'ematologia pediatrica alla moderna medicina di precisione o medicina personalizzata.
La PTI rappresenta la causa più frequente di piastrinopenia in età pediatrica, con una prevalenza stimata in 6-7 nuovi casi/100.000/anno.
Come detto in precedenza tutti i soggetti piastrinopenici sono inizialmente monitorati senza avere la possibilità di conoscere l'evolversi della malattia. I test proposti permettono di diagnosticare fin da subito le forme croniche che necessitano di un trattamento tempestivo da quelle transitorie che di solito non lo necessitano. I beneficiari diretti di tale studio sono rappresentati dai soggetti, in età pediatrica ma anche in età adulta, affetti da piastrinopenia all'esordio. I beneficiari indiretti sono costituiti dai clinici che devono prendersi carico di tali soggetti.
Lo studio si prefigge di fornire utili marker in grado di guidare la diagnosi differenziale di questo quadro clinico e stratificare precocemente i soggetti dal punto di vista della risposta terapeutica, del rischio di recidiva o del rischio di cronicizzazione del quadro.
Migliorare la gestione dei bambini con disabilità. La piastrinopenia sporadica non pregiudica la qualità di vita futura, la cronica si. Bisogna fare attenzione a non impegnarsi in sport 'pericolosi', i sanguinamenti sono frequenti ecc... Con il nostro progetto ci proponiamo di distinguere subito nella fase di diagnosi queste due realtà ben diverse che esordiscono nello stesso modo.
Nome del progetto: Ematologia pediatrica: nuovi strumenti per la cura dei bambini a rischio emorragico
Organizzazione proponente: FORMA Onlus
Area di intervento del progetto: Salute & Welfare